Del 15 al 18 de octubre de 2025, Concepción, Chile
Introducción: Las guías de tratamiento de AAS en pacientes menores de 40 años recomiendan TAPH con donante familiar idéntico (DFI) al diagnóstico. En caso de no disponer de DFC, se recomienda el uso de terapia inmunosupresora (TIS) con globulina antitimocítica y ciclosporina. Los pacientes que no responden a TIS son candidatos a TAPH en segunda línea con el mejor donante disponible: no emparentado (DNE) o familiar haploidéntico (HAPLO). Basada en evidencia GRADE, la American Society for Transplant and Cell Therapy propuso recientemente favorecer TAPH en primera línea con el mejor donante disponible (DFI, DNR, HAPLO) y extender la edad del mismo a 50 años (Iftihkar et al, JTCT 2024). Nuestro centro comenzó TAPH con DNE en AMS en 2016 y HAPLO en 2017. Presentamos los resultados del programa de TAPH en AMS comparando grupos etarios, época de trasplante, tipo de donante y TIS previo a TAPH.
Métodos: Estudio retrospectivo en pacientes con AMS <50 años trasplantados en entre1996 a 2024. Consignamos grupo etario (0-18 y 19-50), tipo de donante, época trasplante (1996-2016 y 2017-2024) y TIS previo (Si o no). Analizamos sobrevida libre de eventos (SLE, segundo trasplante o fallecimiento) y sobrevida global (SG) mediante Kaplan Meier y comparamos grupos por log rank.
Resultados: 57 pacientes fueron incluidos en el estudio. La edad promedio fue de 17,7 años (rango 1,8 a 46). Todos recibieron apoyo transfusional mas pesquisa y tratamiento agresivo de infecciones hasta la recuperación medular. 20 recibieron TAPH entre 1996-2016 y 37 entre 2017- 2024. El donante fue DFI en 21 casos, DNE en 29 y HAPLO en 8. Once recibieron TIS previo a TAPH. 4 pacientes recibieron un 2° TAPH por falla de injerto y 4 fallecieron (3 por infecciones, 1 por recidiva de tumor cerebral). Con una mediana de seguimiento de pacientes en riesgo de 62 meses, la SLE a 5 años del grupo total fue de 88,7% (IC 95%: 76,7% a 94,7%) y la SG 92,6% (IC95%: 81,5% a 97,2%), figura 1. No hubieron diferencias significativas en SG entre los grupos etarios (0-17 años 94,3% vs 18-40 años 88,9%) ni época de TAPH (1996-2016 89,5% ; 2017-2024 91,1%). La SG de los que recibieron TIS previa fue inferior a los trasplantados en primera línea (81,8% vs 93,5%) sin ser significativa. El tipo de donante no tuvo impacto entre los que recibieron el trasplante en primera línea (DFI 96% vs DNR 92,9% vs HAPLO 85,7%.
Conclusión: el TAPH en primera línea con el mejor donante disponible es la mejor opción curativa en paciente con AMS < 50 años. El tipo de donante no tiene impacto en los resultados. No hay diferencia en los resultados por grupo etareo.